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Ofrecemos la terapia con células CAR-T Kymriah, aprobada por la FDA, así como un ensayo clínico que evalúa Kymriah seguido de otra terapia con células CAR-T. Ambas opciones están destinadas a pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) que hayan sufrido una recaída (la enfermedad volvió después de haber entrado en remisión) o cuya enfermedad nunca haya entrado en remisión después de recibir otros tratamientos contra la leucemia (refractaria).
Aviso de cierre del vestíbulo del edificio oeste en Lucile Packard Children’s Hospital Stanford
Terapias celulares y génicas en Stanford Medicine Children’s Health
Las terapias celulares y génicas son una fuente de esperanza para muchos pacientes con afecciones genéticas, cánceres y enfermedades inmunológicas. La terapia celular y génica es un término amplio que se utiliza para describir tratamientos que cambian el curso de una enfermedad al actuar sobre los genes que la causan o sobre las células que pueden ayudar a combatirla. Por ejemplo, algunas terapias celulares y génicas reemplazan genes defectuosos por copias funcionales, lo que ayuda a que las células cumplan su función en el organismo. Otras terapias otorgan a las células la capacidad de realizar nuevas funciones, como atacar el cáncer.
Existen muchas terapias celulares y génicas diferentes para muchas condiciones distintas. La terapia génica puede aplicarse directamente a las células enfermas que componen cualquier órgano, a las células madre formadoras de sangre o al sistema inmunológico. Para obtener más información sobre la terapia celular y génica, visite la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular.
Si está considerando la terapia celular o génica, contar con un equipo experimentado a su lado marca toda la diferencia para cerrar la brecha entre la promesa y los resultados. Nuestro equipo de terapia génica reúne a médicos con amplia experiencia en el tratamiento de pacientes con terapia génica y un profundo conocimiento en sus especialidades, por lo que comprendemos la afección que se está tratando y cómo curarla. En Stanford, trabajaremos con usted para determinar si la terapia génica es la opción de tratamiento adecuada para usted o su hijo, y estaremos a su lado durante todo el proceso.
Contamos con uno de los programas de terapia celular y génica más antiguos de los EE. UU., con más de 20 años de experiencia desarrollando terapias en el laboratorio y llevándolas a los pacientes de manera exitosa y segura. En varios casos, ofrecemos terapias génicas únicas que solo están disponibles en Stanford. Consecuentemente, también administramos más terapias celulares y génicas que la mayoría de los demás hospitales infantiles.
Terapias celulares y génicas por afección
Ofrecemos un ensayo clínico que evalúa si los linfocitos T específicos para virus son efectivos contra adenovirus, citomegalovirus y el virus de Epstein-Barr en pacientes que hayan recibido previamente cualquier tipo de trasplante alogénico de células madre o trasplante de órgano sólido, o que tengan inmunidad comprometida.
Ofrecemos la terapia génica Zynteglo, aprobada por la FDA, para tratar a pacientes con beta-talasemia que requieren transfusiones de sangre periódicas. Zynteglo se probó en ensayos clínicos en Stanford y otros centros.
Ofrecemos dos ensayos clínicos exclusivos de Stanford que evalúan terapias con células CAR-T para tratar distintos tipos de tumores cerebrales y de la médula espinal. El primero evalúa una terapia con células CAR-T llamada DIPG en pacientes con glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) y glioma difuso de la línea media (DMG) de la médula espinal. Los primeros resultados muestran una mejora en la supervivencia y la calidad de vida de los pacientes con estos tumores, que se encuentran entre los cánceres más letales. El segundo ensayo clínico evalúa una terapia con células CAR T llamada GPC2 en pacientes con meduloblastoma recurrente y refractario u otros tumores embrionarios del sistema nervioso central. Ambos ensayos son el resultado de años de investigación realizada en Stanford.
Ofrecemos la terapia génica Skysona aprobada por la FDA para tratar a pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral (c-ALD). Stanford fue uno de los pocos centros de Estados Unidos que participaron en los ensayos clínicos que llevaron a la aprobación de Skysona por parte de la FDA.
Ofrecemos un ensayo clínico que evalúa la terapia génica en pacientes con anemia de Diamond-Blackfan.
Ofrecemos la terapia génica Elevidys aprobada por la FDA para tratar la distrofia muscular de Duchenne.
Ofrecemos injertos de piel de terapia génica Zevaskyn, aprobados por la FDA, para tratar la epidermólisis ampollosa. Este tratamiento es el resultado de décadas de investigación realizada en Stanford, y fuimos el primer hospital en tratar a pacientes con esta nueva terapia.
Ofrecemos la terapia con células estromales mesenquimales (MSC) Ryoncil, aprobada por la FDA, para tratar a pacientes con enfermedad de injerto contra huésped que no ha respondido a los tratamientos estándar.
Ofrecemos la terapia génica Hemgenix aprobada por la FDA para pacientes con hemofilia B.
Actualmente estamos inscribiendo pacientes en un ensayo clínico que prueba la terapia génica para tratar el síndrome de IPEX. Este ensayo solo está disponible en Stanford y se basa en décadas de investigación realizada aquí.
Actualmente estamos inscribiendo pacientes para un ensayo clínico que evalúa una terapia génica llamada DFT383 en pacientes de 2 a 5 años con cistinosis nefropática. Somos el único hospital en el norte de California que ofrece este ensayo clínico.
Ofrecemos dos opciones de terapia génica para pacientes con enfermedad de células falciformes de 12 años o más. La primera es Lyfgenia, una terapia génica aprobada por la FDA. La segunda es un ensayo clínico que prueba una terapia génica llamada nula-cel. Lyfgenia añade un gen a las células del paciente para ayudarlas a producir hemoglobina normal, mientras que nula-cel corrige el gen mutado en las células del paciente, también para ayudarlas a producir hemoglobina normal. El ensayo clínico se basa en décadas de investigación realizada en Stanford, y somos el único hospital en el norte de California que lo ofrece.
Ofrecemos un ensayo clínico exclusivo de Stanford que evalúa una terapia con células CAR T llamada B7-H3 para tratar tumores sólidos, incluidos neuroblastoma, tumor de Wilms, osteosarcoma, sarcoma de Ewing y sarcomas de tejido blando. Esta prueba se basa en la investigación de Stanford.
Ofrecemos tres terapias génicas aprobadas por la FDA para controlar la atrofia muscular espinal: Zolgensma, Spinraza e Itvisma. Stanford participó en ensayos clínicos para estas terapias.
Ofrecemos un ensayo clínico que evalúa si la terapia con células CAR T puede mejorar de forma segura y eficaz los síntomas del lupus en pacientes que tengan al menos 16 años de edad. Stanford es el único hospital en el norte de California que ofrece este ensayo clínico.
Recursos para pacientes y familiares
Entendemos que transitar el proceso de tratamiento de terapias celulares y génicas puede resultar abrumador. Estamos aquí para asociarnos con su familia para determinar la mejor opción de tratamiento y reducir la ansiedad sobre la logística de recibir atención en nuestro centro. Buscamos brindar a los pacientes y sus familias las herramientas necesarias para que participen activamente, con confianza y acompañamiento, en su equipo de atención médica en cada etapa del proceso.
Para pacientes con inquietudes sobre el costo de la terapia, ofrecemos una amplia gama de servicios de asesoría financiera y asistencia financiera.
Para pacientes que viajan desde más de 80 km de distancia, podemos ayudar a encontrar alojamiento. Junto con nuestros socios, ofrecemos muchos otros servicios, incluidas comidas.
También ofrecemos instalaciones modernas y de última generación para ayudar a nuestros pacientes a recuperarse en un entorno que promueve la sanación, brinda privacidad a las familias y permite que los niños sean niños. Por ejemplo, puede hacer un recorrido virtual por nuestro Centro de Infusión, donde muchos pacientes que reciben terapias celulares y génicas son atendidos.
Obtenga más información sobre cómo recibir atención en nuestro hospital >
Centro de Clínica Bass Center y Centro de Infusión
Nuestra clínica ambulatoria y unidad de infusión del Centro Bass de Cáncer Infantil y Enfermedades de la Sangre de Stanford Children’s es el lugar ideal para recuperarse. El espacio luminoso y moderno cuenta con salas de infusión totalmente privadas y detalles pensados para niños.
Investigación en Terapias Celulares y Genéticas: desarrollando nuevas curas
Nuestros médicos e investigadores han estudiado las terapias celulares y génicas durante más de 20 años y han trabajado incansablemente para llevar estos avances a nuestros pacientes. Y no están bajando el ritmo. Si no ve su afección o la de su hijo en la lista anterior, es posible que aún tengamos investigaciones en curso en Stanford que puedan ser relevantes para usted. Consulte esta lista de ensayos clínicos de terapia génica.
Además de nuestros numerosos ensayos clínicos de terapias celulares y génicas, estamos desarrollando futuras terapias celulares y génicas en nuestros laboratorios.
Para obtener más información sobre la investigación en terapias celulares y génicas en Stanford, visite:
- El Centro de Medicina Definitiva y Curativa
- Clínica Alpha de Stanford
- División de Terapia Génica Humana de Stanford Medicine
- Centro IGNITE Neuro de Stanford (Innovative GeNetic Investigation and Treatment Evaluation)
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