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Hasta hace poco, los doctores solo podían tratar los síntomas de las enfermedades neuromusculares. Las innovaciones más recientes y fascinantes han hecho posible que ahora existan tratamientos farmacológicos para determinadas enfermedades neuromusculares.
Spinraza es el primer medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). Si bien la SMA suele ser mortal dentro de los dos primeros años de vida, al aumentar la cantidad de una proteína determinada, Spinraza ha obtenido resultados prometedores en pacientes, incluso en Stanford Children’s Health.
Lumizyme es un medicamente que ayuda en el tratamiento de la enfermedad de Pompe, una enfermedad genética que provoca una deficiencia enzimática que degenera las células de los músculos. Esta enzima es esencial para descomponer una clase de azúcar que se encuentra en las células musculares. Lumizyme reemplaza dicha enzima para que las células puedan permanecer sanas.
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